La cura delle malattie non è solo una sfida scientifica

Nel corso dell’ultimo secolo, l’aspettativa di vita globale è raddoppiata grazie a una sequenza straordinaria di scoperte mediche che hanno trasformato patologie storicamente letali in patologie gestibili o del tutto curabili. All’inizio degli anni cinquanta, chi veniva colpito da un arresto cardiaco o da un infarto miocardico non aveva a disposizione manovre di rianimazione cardiopolmonare, farmaci trombolitici o interventi di angioplastica coronarica, introdotti soltanto a partire dagli anni settanta, che hanno ridotto di due terzi la mortalità acuta a trenta giorni. Risultati analoghi hanno rivoluzionato la gestione del diabete mellito, della leucemia infantile e delle grandi infezioni batteriche. Eppure, questa traiettoria di successo rischia di arrestarsi non a causa dei limiti della biologia o della chimica, ma per la presenza di strozzature economiche, burocratiche e regolatorie che rallentano l’arrivo delle cure ai pazienti. Come racconta un lungo articolo pubblicato su Works in Progress, la capacità della società di sconfiggere le malattie residue dipende sempre meno dagli strumenti di laboratorio e sempre più dalla nostra abilità di riformare le istituzioni e gli incentivi economici della ricerca.

La transizione metodologica della farmacologia ha compiuto passi da gigante negli ultimi decenni. Se in passato la scoperta di nuove molecole terapeutiche avveniva prevalentemente in modo fortuito attraverso l’isolamento di composti nel suolo o nelle muffe, la fine del Novecento ha inaugurato l’era della progettazione razionale dei farmaci, l’approccio scientifico basato sulla decifrazione tridimensionale delle proteine patologiche per sintetizzare molecole capaci di legarsi a esse e bloccarne l’azione. Oggi, l’integrazione di sistemi avanzati di intelligenza artificiale consente di prevedere la struttura delle proteine in pochi minuti, scoprire enzimi inediti e progettare strumenti di editing genomico capaci di correggere simultaneamente sequenze difettose del DNA. Parallelamente, il costo del sequenziamento dell’intero genoma umano è crollato dai cinquanta milioni di dollari del 2003 a poche centinaia di dollari, riducendo il tempo di sequenziamento a meno di quattro ore.

Nonostante questo salto tecnologico, la reale velocità di immissione sul mercato dei nuovi medicinali ha subito un progressivo rallentamento. Gli economisti descrivono questo fenomeno attraverso la legge di Eroom: l’osservazione empirica secondo cui, a dispetto dei progressi scientifici, il costo economico necessario per portare un nuovo farmaco sul mercato raddoppia in termini reali ogni nove anni. Questo rallentamento non è dovuto soltanto all’esaurimento dei traguardi scientifici più immediati, ma al fatto che ogni nuova terapia deve dimostrare una superiorità clinica netta rispetto a standard di cura già molto elevati ed economici, spesso disponibili sotto forma di farmaci generici a brevetto scaduto. A questo si aggiunge una dilatazione temporale delle sperimentazioni cliniche, la cui durata media è passata da sei anni negli anni settanta a quasi un decennio negli anni dieci, gravata da procedure amministrative ridondanti, timori di contenzioso legale e crescenti difficoltà nel reclutamento dei pazienti.

La distorsione più severa riguarda tuttavia il disallineamento tra il valore terapeutico di una scoperta e il ritorno economico garantito dalle regole del mercato. Nelle patologie diffuse tra le popolazioni a basso reddito, come la malaria o le malattie tropicali trascurate, la totale assenza di margini di profitto commerciale ha storicamente paralizzato lo sviluppo clinico dei potenziali farmaci, ritardando di decenni l’approvazione del primo vaccino antimalarico a fronte di centinaia di migliaia di decessi pediatrici all’anno. Una fragilità strutturale analoga colpisce le malattie rare (le patologie che interessano meno di una persona su duemila, prive nel 95 per cento dei casi di qualsiasi trattamento approvato a causa della ristrettezza del bacino di pazienti) e la pratica del riposizionamento farmacologico, ossia l’utilizzo di molecole già note e approvate per trattare nuove patologie, un percorso di ricerca spesso abbandonato dall’industria non appena il farmaco perde la protezione brevettuale.

Per superare queste barriere e consentire alla medicina di esprimere appieno il proprio potenziale di salute pubblica, è indispensabile adottare modelli organizzativi e contrattuali innovativi. Esperienze di successo dimostrano l’efficacia degli impegni anticipati di mercato (accordi finanziari in cui governi ed enti filantropici garantiscono l’acquisto vincolante di dosi terapeutiche a un prezzo prefissato qualora il farmaco superi i controlli di sicurezza ed efficacia), uno strumento che ha permesso di sviluppare e distribuire su larga scala i vaccini contro lo pneumococco e il virus Ebola. Al contempo, l’adozione delle sperimentazioni su piattaforma condivisa (i protocolli clinici che valutano simultaneamente molteplici trattamenti contro la stessa patologia sfruttando un unico gruppo di controllo) consente di abbattere i costi di ricerca e accelerare la validazione di principi attivi salvavita. Considerare le malattie non come una fatalità ineluttabile, ma come problemi risolvibili attraverso una migliore cooperazione tra ricerca accademica, istituzioni pubbliche e investimenti solidali rappresenta la condizione fondamentale per garantire che i progressi della scienza si traducano in un benessere equo e accessibile per tutta la comunità.

(Foto di National Cancer Institute su Unsplash)